原发性胆汁性肝硬化(PBC)的主要治疗药物是熊去氧胆酸(UDCA),但其疗效有限。
Obeticholic acid(OCA)是近年研制的一种新药,也被称为INT747或6-α乙基鹅去氧胆酸,是半合成的鹅去氧胆酸(CDCA)的衍生物,可激活 FXR(一种核受体),其激活FXR的作用远远高于CDCA,具有抗淤胆、抗纤维化的效果,对PBC有一定疗效。
在本次会议上,有学者报告了一项有关OCA联合UDCA治疗PBC的国际多中心安慰剂对照平行组试验结果。该研究中,165例PBC患者被分为4组:安慰剂组、OCA 10、25 和50 mg组。患者还同时服用UDCA[16 mg/(kg・d)]。试验主要观察成纤维细胞生长因子19(FGF-19,受FXR的直接调节,参与胆汁酸合成的调节)、胆汁酸、碱性磷酸酶(ALP)、γ谷氨酰转移酶(GGT)和丙氨酸氨基转移酶(ALT)水平。
结果显示,OCA治疗12周后,患者FGF-19呈剂量依赖性升高,但对总胆汁酸无明显影响,也不影响UDCA在胆汁中的浓度。治疗后,ALP降低21%~24.7%,GGT降低48%~63%,ALT降低21%~35%。提示该药在PBC治疗中有良好的前景。