作为HLD治疗，目前驱铜药物DMPS、PCA和DMSA在治疗HLD病中较其他铜螯合剂应用广泛。锌剂已成为HLD的主要辅助治疗药物之一。单纯中医药治疗HLD目前临床上多以个案报道为主，说服力不强；疗效评定标准尚未统一，缺乏可比性，仍缺乏大样本的临床研究去证实其疗效。肝移植由于HLD的临床表现具有差异性，病种稀少，对当前治疗的有效性缺乏足够的前瞻性研究，因此尚在探索中，有待完善。基因治疗虽然在动物实验上取得了丰硕成果，但目前尚未应用到临床，但为HLD的根治带来了希望。总之，HLD的临床治疗主要是严格低铜饮食，临床采用规律的综合驱铜治疗。但是对肝豆状核变性的治疗，要走出误区。
1、对肝豆状核变性危害未引起重视
由于肝豆状核变性起病慢，临床表现又非常隐匿，或没有症状，或只有轻微的纳差、恶心、震颤等症状，或许一经休息，即可缓解，常被不引起重视。有的肝豆状核变性患者，无视疾病存在，迟迟不愿进入“病人”角色。他们认为，不妨吃，不碍喝，别听医生吓唬人等等。他们不知肝豆状核变性对人体的危害是日积月累的，如果不注意控制低铜饮食和正规治疗，时间一长，过量的铜就会在体内蓄积，就会给人体重要脏器造成很大的危害:如出现肝硬化、脑损害、肾损害等等，如果得不到规律的治疗，有的会出现植物样状态或严重挛缩畸形等，通常于发病后数年死亡。死亡原因多为合并感染，肝功能衰竭，极少数病人死亡于食管静脉曲张破裂导致上消化道大出血，所以必须要十分重视 ，要坚持正规治疗，预防并发症的发生。
2、一味追求他人用药、用药互相攀比或盲目加大剂量
曾遇到不少这样的肝豆状核变性患者，在就诊时发现自己与其他患者服用的药物不一样，就提出疑问，为什么给他用的药和我用的药不一样，甚至怀疑医生有厚此薄彼的作法。经常有肝豆状核变性患者由于服药方法不对头，症状控制不理想，就提出这样那样的问题:能不能给我用点好药或上网问别的患者用的什么药物等等。这是患者不了解肝豆状核变性治疗应根据根据驱铜药物的治疗作用、毒性及不良反应、患者的临床症状、临床检查结果等注重个体化选择治疗的原则。因为每个发病类型不尽相同，个人身体素质又有差异，还有有无合并症、并发症等问题，所以用药就不尽相同。患者用药存在一个匹配对号的问题，即使是用相同一种药，也还存在一个用药量的问题，甲病人可能要用一片，乙病人可能半片就行。更可怕的有些患者因治疗后症状无缓解逐渐加大剂量，强求速战速决。最后导致各种出血、系统性红斑狼疮、严重过敏等副反应的发生。疾病的治疗是医生根据病人情况“量体裁衣”而进行综合考虑的，不能一概而论。因此肝豆状核变性患者的用药要通过专科医生对病情和伴随疾病状况的综合分析来决定。
3、从惶恐不安到急于求成
有的肝豆状核变性患者看到亲友或熟人同事因肝豆状核变性致残或丧生 ，便惶惶不可终日，对自己的病异常敏感，格外关心，向医务人员刨根问底，向病友“咨询取经”，有的甚至翻阅大量的书籍，渴望弄清疾病来龙去脉，企图主动把握病情，而不是顺从医生的治疗。天天对自己的病情耿耿于怀，寝食难安，使自己陷于“风声鹤唳，草木皆兵”的困境之中。更有甚者，他们情绪急躁，急于求成，西药、中药、偏方、验方来之不拒 ，恨不得于朝夕之间将病治好，他们恨病吃药 ，却常因药物的副作用引出很多麻烦。面对这样的患者，医师要做耐心细致的疏导工作 ，因为精神紧张本身就加重病情。医生应该让患者明白，肝豆状核变性的发病是一个逐渐发生的过程，一般长达几十年，所谓“冰冻三尺，非一日之寒” ，这么长时间形成的各种各样的症状，一朝一日就想控制到正常是不可能的。
4、治疗不规律，断续治疗
肝豆状核变性是终生治疗的疾病。目前对于肝豆状核变性，尚无彻底根治办法，需长期规律的驱铜治疗。但有的患者服药，三天打鱼两天晒网，极不规律。常是在感到不舒服时才去服点药，症状轻了，自己就把药停了，甚至以为完全康复了，更不愿接受任何检查。有的患者甚至因学习或工作忙而“无暇”就诊。有的患者，经服药后症状无改善，就擅自停药，有的则因服药后稍有不良反应就停止治疗，或有的因经济拮据而被迫中断治疗，只是在觉得身体实在熬不住时才去找医生……这样断续治疗，治治、停停、再治治……长此下去，必然会对肝、脑、肾等脏器造成不同程度的损害。所以，确诊的肝豆状核变性患者要持续终身治疗。
5、不改变自己的生活方式，过分依赖药物
有的肝豆状核变性患者患者，不仅遵医嘱服了药，而且视药如命。但是，却没有在生活行为方式的改变上下功夫，烟照吸，酒照喝，还美其名曰“吸支烟，赛神仙”，“酒可舒筋活血”，“要解馋，辣和咸”。以致高铜食品照吃不误，这样，病是看了，药也吃了，但症状常常不能缓解。其实，生活方式的改变，对肝豆状核变性治疗同样重要，还望患者从改变生活方式做起。
6、不按医嘱服药 ，随心所欲
驱铜是治疗肝豆状核变性的主要手段，只有遵照医嘱服药，才能达到治疗的目的。但是有的肝豆状核变性患者却不是这样，他们服药不遵医嘱，随心所欲，不是因学习、工作忙而忘记服药，就是不管三七二十一，每天例行公事，吃够片数，吃够次数就算完事。如应该早起6点服的药， 8、9点钟也下不了肚，要不就两次并作一次服，或者晚上闲下来，干脆把一天的药补服了了事，严重地背离了治疗肝豆状核变性“时辰用药法”，影响了药物的吸收和治疗作用。
7、盲目相信伪科学，最终铸成大错
有相当一部分肝豆状核变性患者，他们文化水平低，不到正规医院接受治疗，不相信科学却偏信伪科学及迷信，他们之中有人从众心理极强，“曾喝过鸡血，吃过民间验法，喝过凉水，甩过一阵子手”，这些热闹过去了，虽无灵验，仍痴心不改。近年来又热衰于学周易，验血型，念咒语，相信特异功能，凭手相看病，请大师“发功”，总企盼用某种不可知的力量来强身祛病。也有不少文化水平较高的人，因病情缠绵，在一般治疗疗效欠佳时转为半信半疑 ，甚至笃信“神灵”，样样俱全，但总还是控制不了病情的进展。有宗教信仰的患者，在对神灵顶礼膜拜时，常获得某些精神上的满足，烦乱的情绪得以稳定，手抖得症状可能会有一定程度的减轻，即所谓“心诚则灵”，实际上是一种短暂的精神安慰剂效应，而不能从根本上解决问题。殊不知肝豆状核变性是遗传的铜代谢障碍性疾病，是由于过量铜在体内蓄积而造成肝、脑、肾等脏器的损害，仅凭念咒语 ，祈祷是不行的。
8、赶时髦，跟着广告按图索骥服药
随着科技信息的高速发展，令人目不暇接的药品广告或网站，却给一些肝豆状核变性患者带来了影响。由于他们求医心切 ，医生给制定的治疗方案他们认为没用，当看了某些广告后，就迫不及待地购买服用，有时还拿来向医生“咨询”，“医生，这是广告里说的药，你给我吃它行吗 ?”。比如有这么一位患者，一边吃医生给他开的DMSA，一边又拿着广告介绍的中药，弄得医生哭笑不得。殊不知，很多中药制剂成分不详。作为患者，求治心切可以理解，但一定要在正规医院医师的指导下治疗，切勿擅自购买服用，以免发生意外。
