本病无特效治疗。
1.营养
应予低胆固醇、低脂肪(<40~50 g / d)、高碳水化合物和高蛋白饮食。肌肉注射维生素A、D、K,以补充脂溶性维生素的不足。给予钙剂、羟化维生素D3等,以防止骨质疏松。
2.免疫抑制剂
(1)糖皮质激素 泼尼松龙可减轻瘙痒、疲乏,改善肝功能,并可使肝组织学改变有所减轻;但易促进骨钙丢失。
(2)环孢素A 可改善瘙痒、疲乏等症状,使肝功能好转、AMA滴度下降、肝组织病变进展减缓,但毒副作用较大。
(3)硫唑嘌呤 有报道认为,硫唑嘌呤可减轻瘙痒,改善肝功能;但肝组织学改变无好转。但也有报道认为,该药用于本病治疗并无明显效果。目前一般已不用于PBC的治疗。
(4)氨甲蝶呤 可缓解症状;长期治疗,可使肝功能及肝组织学改变好转。但用药后起作用较慢,往往于用药6~10个月后始见疗效。用药期间,应密切观察血常规及肝功能改变。
(5)D-青霉胺与泼尼松龙联合治疗 D-青霉胺为金属离子络合剂,可络合组织铜,降低肝脏的铜含量。有研究显示,青霉胺能降低患者肝铜水平,但对本病症状及肝生化检查、肝组织学改变均未见疗效。据报道,D-青霉胺与泼尼松龙联合应用,可改善临床症状,并使血清胆红素、ALP、IgM等下降。但D-青霉胺的毒副作用较大,可引起皮疹、食欲不振、恶心、呕吐、白细胞及血小板下降及蛋白尿等,以致影响其临床使用。
3.抗肝纤维化药物
秋水仙碱有抑制胶原合成,提高胶原酶活性的作用。临床研究提示,秋水仙碱可改善PBC患者的肝生化检查;但不能阻止本病病情的进展,对临床症状及患者的生存率均未见明显疗效。
4.抗淤胆药物
熊去氧胆酸(UDCA)通过以毒性较低的胆酸盐取代胆酸,使胆酸池的组分改善,以降低胆汁淤积时高浓度胆酸的毒性作用。同时,UDCA还具有免疫调节及肝细胞保护作用。临床研究表明,该药可改善患者的淤胆症状,降低血清胆红素、转氨酶、GGT、ALP及IgM水平。长期服用,可延缓PBC的病情进展,延长患者寿命,但肝组织病变无明显改善。
UDCA与秋水仙碱或泼尼松龙合用,可有协同作用。UDCA与秋水仙碱联合治疗效果不佳者,加用氨甲蝶呤后,可使肝脏的生化指标进一步改善。UDCA亦可与新免疫抑制剂rapamycin或mycophenolate合用。
5.瘙痒的治疗
本病除通过各种治疗措施减轻胆汁淤积、控制疾病进展外,常需给予解除瘙痒的药物治疗。考来烯胺于早餐前后各口服4 g是首选治疗。消胆胺是与胆酸结合的阳离子交换树脂,服用后可使瘙痒减轻或消失。近来有报道认为,阿片碱拮抗剂nalmefene、纳曲酮(naltrexone)等用于治疗瘙痒,疗效较好。
6.治疗肝硬化晚期并发征
如腹水、消化道出血、肝性脑病等。
7.肝移植
用于肝硬化患者。
身免疫病者,存活期多较短。